드러그인포 약품요약정보 - 오르파딘캡슐10mg

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제품성상

2mg : NTBC 2mg의 글자로 표시된 흰색 또는 거의 흰색 분말이 든 불투명 흰색의 캡슐 5mg : NTBC 5mg의 글자로 표시된 흰색 또는 거의 흰색 분말이 든 불투명 흰색의 캡슐 10mg : NTBC 10mg의 글자로 표시된 흰색 또는 거의 흰색 분말이 든 불투명 흰색의 캡슐 [제형정보 확인]

포장·유통단위

60cap.

포장·코드단위

약품규격	단위	포장형태	대표코드	표준코드	비고
10밀리그램	60 캡슐	병	8806797002805	8806797002812

허가사항 원문조회

[허가사항 원문조회]

효능효과

[적응증 별 검색]

제1형 유전성 티로신혈증 환자의 티로신 및 페닐알라닌 제한식이요법에 대한 보조요법

용법용량

* 절대 임의복용하지 마시고 반드시 의사 또는 약사와 상담하시기 바랍니다.

[처방약어]
제 1형 유전성 티로신혈증 환자의 치료경험이 있는 의사가 니티시논 치료를 시작하고 감독해야 한다. 전체 생존(overall survival)을 높이고, 간기능상실, 간암, 콩팥병과 같은 합병증을 예방하기 위해 질환의 모든 유전자형은 가능한 빨리 치료를 시작해야한다.
니티시논의 용량은 개인별로 조절해야 한다.
초기 추천용량은 1일 체중 kg당 1mg이며, 1일 2회 분할하여 복용한다. 식이에 대한 영향이 알려져 있지 않으므로, 음식과 함께 투여하거나 캡슐을 삼킬 수 없는 어린이의 경우 투여 직전 캡슐을 개봉하여 물 또는 조제식에 혼합하여 투여할 수 있다.
니티시논 투여와 더불어 티로신 및 페닐알라닌 제한 식이요법이 필요하고, 혈중 아미노산을 모니터링 해야한다.

용량조절
정기적인 모니터링을 하는 동안 소변 숙시닐아세톤(SA; succinylacetone), 간기능 검사 수치, 알파태아단백(α-fetoprotein)수치를 추적 조사한다.
만일, 니티시논 치료를 시작하고 1개월 후 여전히 소변 숙시닐아세톤이 검출되면, 니티시논 용량을 체중 kg 당 1.5mg을 1일 2회 분할 복용으로 증량해야 한다.
체중 kg 당 1.5mg을 투여하고 3개월 후 가능한 모든 생화학적 평가변수를 측정했을 때, 수치가 증가되어 있고 혈중 숙시닐아세톤이 정상범위가 아니라면, 생화학적 평가변수들에 대한 평가를 근거로 체중 kg 당 2mg을 1일 2회 분할 복용으로 증량할 수 있으며 이 용량은 모든 환자에서 최대 용량이다.
치료 초기기간 동안 또는 환자상태가 악화되는 경우, 위의 검사에 추가하여 혈장 숙시닐아세톤, 소변 5-아미노레불린산(ALA: 5-aminolivulinate) 및 적혈구 포르포빌리노겐 합성효소 활성(erythrocyte porphobilinogen(PBG)-synthase activity)등 가능한 모든 생화학적 평가변수 수치를 추적 조사하는 것이 필요하다.
만약 생화학적 검사결과가 정상범위라면, 용량은 체중증가에 따라서만 조절해야 한다.

고령자
65세 이상 고령자를 대상으로 투여한 사례가 없다. 제1형 유전성 티로신혈증은 소아에서 나타나는 질환이기 때문에 별도의 약동학적 특성 확인을 위한 연구는 수행되지 않았으나, 고령자에 대한 투여용량은 간기능, 신기능, 심장기능, 기저질환 등을 고려하여 저용량으로 시작하여야 한다.

신장애 환자 및 간장애환자 : 신장애 및 간장애 환자에 투여한 사례가 없으며 신장애 및 간장애 환자에서 약동학 연구는 수행되지 않았다.

소아
소아에서 니티시논의 안전성과 효과가 연구되어 왔다. 출생후부터 17세까지 환자에서 임상시험 투여 사례가 있다. 체중 kg당 권장 투여용량은 성인과 동일하다.

[BMI지수 계산] [Body Surface Area 계산] [Cockcroft-Gault GFR 계산] [MDRD GFR 계산]

금기

다음 환자에는 투여하지 말 것
1) 이 약의 성분에 과민증이 있는 환자
2) 수유부 : 니티시논을 복용중인 수유부는 수유를 중단해야 한다.

이상반응

1) 소변 또는 혈장에 나타난 숙시닐아세톤(succinylacetone)으로 인해 제1형 티로신혈증으로 진단받은 환자 207명(등록 당시 연령 0-21.7세, 중간 연령 9개월)을 대상으로 니티시논을 투여한 임상시험(공개, 대조군 및 위약군 없음)에서 니티시논의 초기권장투여량은 0.6mg/kg에서 1일 1mg/kg까지였으며, 체중, 생화학검사 및 효소 마커 검사 등에 근거하여 일부 환자에서 2mg/kg/day까지 증량되었고, 1일 3mg/kg을 초과한 사례는 없다. 중간 투여기간은 22.2개월(0.1개월~77.9개월)이었다. 본 연구에서 나타난 심각한 이상반응은 혈소판감소증, 백혈구감소증, 포르피린증과 눈/시각 이상이었다.(3. 일반적 주의항 참고) 눈/시각 이상은 대부분의 환자에서 일주 이내로 지속되었고, 6명의 환자에서 16일-672일 동안 지속되었다.
혈소판 수치 30,000/μL 이하의 환자 3명을 포함한 6명의 혈소판감소증 환자 중 4명은 용량조절 없이 혈소판수치가 정상으로 돌아왔고 2명은 니티시논의 용량을 줄인 2주 ~ 5개월 후 정상범위로 돌아왔다.
니티시논을 투여하는 동안 나타난 다른 이상반응으로는 간세포암, 간부전, 포피린증이 있다. 제 1형 유전성 티로신혈증환자는 간이식이 요구되는 간세포암, 간부전, 포피린증이 나타날 위험이 높으며 임상시험 기간 동안 간이식(13%), 간부전(7%), 악성 간세포암(5%), 양성 간세포암(3%), 포피린증(0.5%)이 관찰되었다.
본 연구에서 니티시논은 일반적으로 내약성이 좋았으며, 니티시논 치료와 인과관계가 있거나 인과관계의 가능성이 있는 것으로 여겨진 유해사례 때문에 치료를 중단한 환자는 없었다.
중대한 유해사례(49례) 중에는 간부전(14례), 간세포암(10례 검증, 6례 검증 안 됨), 다기관 부전(1례), 선택 간이식(7례), 혈소판감소증(3례)이 포함되어 있었다. 니티시논과 인과관계의 가능성이 있는 것으로 고려되는 유일한 중대한 유해사례는 한 번 나타나고 없어진 혈소판감소증(3례)이다. 반면, 그 밖의 유해사례는 제1형 티로신혈증에 잘 알려진 것으로 니티시논 치료와 인과관계가 없는 것으로 간주된다. 백혈구감소증, 혈소판감소증 또는 양자가 복합된 경우 총 7례는 중대한 유해사례가 아닌 것으로 간주되었으나, 니티시논 치료와 인과관계의 가능성이 있는 것으로 간주되었다. 모든 유해사례는 정상화되었다.
전체 연구 환자 군에서 니티시논 치료 동안 혈장 티로신 농도가 유의하게 증가되었다. 높은 혈장 티로신 수치가 각막 병변(병에 의한 몸의 변화)을 유발할 수 있다는 것은 잘 알려져 있는 것으로 이 연구에서 가장 흔하게 보고된 유해사례는 결막염, 눈부심, 눈 통증과 각막염을 포함한 눈 장애(14례)였다. 눈 증상들은 모두 한 번 나타나고 없어졌지만, 일부 환자에서 재발했다. 이들 사례들은 중대하지 않았지만, 니티시논 치료와 인과관계의 가능성이 있는 것으로 간주되었다. 207명을 대상으로 한 본 임상시험에서 나타난 주요 이상반응을 정리하면 아래 표와 같다.

상호작용

다른 의약품과의 정식 상호작용 연구는 수행되지 않았다.
니티시논은 in vitro에서 CYP 3A4에 의해서 대사되었으므로, CYP 3A4 효소 유도제 또는 억제제와 함께 사용할 경우에는 용량조절이 필요할 수 있다.
In vitro 연구에 의하면, 니티시논은 CYP 1A2, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 또는 3A4에 의해서 매개되는 대사는 억제하지 않을 것으로 예상된다.
음식물과의 정식 상호작용 연구는 수행되지 않았다. 그러나 안전성과 유효성을 확인하기 위한 시험에서 니티시논을 음식물과 같이 투여하였다. 그러므로 니티시논 치료를 음식과 함께 투여하기 시작한다면, 이를 일상적으로 유지하는 것을 권장한다.

정보요약

드럭인포 의약품 요약/상세정보

코드 및 분류정보

항목	내용
대표코드	8806797002805
BIT 약효분류	호르몬제 (Hormone Agents)
ATC 코드	Nitisinone / A16AX04 [코드분류상세설명] [ATC코드예측]
복지부분류코드	399 (따로 분류되지 않는 대사성 의약품 )
Drugs By Indication	[전체보기]
Drugs By Classification	[전체보기]

제품정보

항목	내용
청구코드(KD코드) 비급여점검코드 상한금액	679700280 [보험코드에 따른 약품기본정보 직접조회] [비급여] [상병코드조회] [질병코드집 다운로드]
제품성상	2mg : NTBC 2mg의 글자로 표시된 흰색 또는 거의 흰색 분말이 든 불투명 흰색의 캡슐 5mg : NTBC 5mg의 글자로 표시된 흰색 또는 거의 흰색 분말이 든 불투명 흰색의 캡슐 10mg : NTBC 10mg의 글자로 표시된 흰색 또는 거의 흰색 분말이 든 불투명 흰색의 캡슐 [제형정보 확인]
포장·유통단위	60cap.
보관방법	기밀용기, 냉장보관(2℃~8℃), 사용기간 18개월 내에서 개봉하지 않은 상태로 25℃를 넘지 않는 온도에서 2개월간 보관할 수 있으나, 그 후에는 제품을 폐기해야 한다.

복약정보

항목

내용

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임부에대한투여

*	전체임신 기간별로 여러등급이 존재할 수 있으며 가장 위험도가 높은 정보만 보여집니다. 단, 복합제의 경우 모든 복합제성분에 대한 임부투여등급이 표시된것은 절대 아니며 표시된것중에 가장 위험도가 높은 정보만 나타납니다.

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*	반드시 공신력 있는 문헌을 다시 한번 참고 하시기 바라며 의사 또는 약사의 판단에 따라 투여여부가 결정되어야 합니다.

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조제시 주의

심사정보

항목	내용
DUR 관련 고시	[병용연령금기 의약품 / 임부금기 의약품 / 비용효과적 함량 의약품 / 안전성 관련 급여중지 의약품]

학술정보

항목	내용
DUR (의약품사용평가)	병용금기 : 고시된 병용금기 내용은 없습니다. [상호작용/병용금기검색] 연령대금기 : 고시된 연령금기 내용은 없습니다. [연령대금기상세검색]

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